Los participantes en ensayos clínicos pueden desempeñar un papel más activo en su propia atención médica, obtener acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que estén ampliamente disponibles y ayudar a otros contribuyendo a la investigación médica.

La mayor parte del uso humano de nuevos medicamentos en investigación tiene lugar en ensayos clínicos controlados realizados para evaluar la seguridad y la eficacia de los nuevos medicamentos. Los datos de los ensayos pueden servir como base para la solicitud de comercialización de medicamentos. A veces, los pacientes no califican para estos ensayos cuidadosamente controlados debido a otros problemas de salud, edad u otros factores. Para los pacientes que pueden beneficiarse del uso del medicamento pero que no califican para los ensayos, las reglamentaciones de la FDA permiten a los fabricantes de nuevos medicamentos en investigación brindar un uso de "acceso ampliado" al medicamento. Por ejemplo, un tratamiento IND (Solicitud de nuevo fármaco en investigación) o un protocolo de tratamiento es un estudio relativamente sin restricciones. La intención principal de un IND/protocolo de tratamiento es brindar acceso al nuevo fármaco a las personas con una enfermedad grave o potencialmente mortal para la cual no existe un buen tratamiento alternativo. Un propósito secundario para un IND/protocolo de tratamiento es generar información adicional sobre el fármaco, especialmente sobre su seguridad. Los protocolos de acceso ampliados pueden llevarse a cabo solo si los investigadores clínicos están estudiando activamente el tratamiento experimental en estudios bien controlados, o si se han completado todos los estudios. Debe haber evidencia de que el fármaco puede ser un tratamiento efectivo en pacientes como los que serán tratados bajo el protocolo. El fármaco no puede exponer a los pacientes a riesgos irrazonables dada la gravedad de la enfermedad a tratar.

Algunos medicamentos en investigación están disponibles a través de fabricantes farmacéuticos a través de programas de acceso ampliado que se enumeran en ClinicalTrials.gov. Los protocolos de acceso ampliados generalmente son administrados por el fabricante, con el tratamiento de investigación administrado por investigadores o médicos en la práctica en el consultorio. Si usted o un ser querido están interesados en el tratamiento con un fármaco en investigación bajo un protocolo de acceso ampliado que figura en ClinicalTrials.gov, revise los criterios de elegibilidad del protocolo y la información de ubicación y pregunte en el número de información de contacto.

Todos los ensayos clínicos tienen pautas sobre quién puede participar. El uso de criterios de inclusión/exclusión es un principio importante de la investigación médica que ayuda a producir resultados fiables. Los factores que permiten que alguien participe en un ensayo clínico se denominan "criterios de inclusión" y los que impiden que alguien participe se denominan "criterios de exclusión". Estos criterios se basan en factores tales como la edad, el sexo, el tipo y la etapa de una enfermedad, el historial de tratamiento previo y otras afecciones médicas. Antes de unirse a un ensayo clínico, un participante debe calificar para el estudio. Algunos estudios de investigación buscan participantes con enfermedades o condiciones para ser estudiados en el ensayo clínico, mientras que otros necesitan participantes sanos. Es importante señalar que los criterios de inclusión y exclusión no se utilizan para rechazar personalmente a las personas. En su lugar, los criterios se utilizan para identificar a los participantes apropiados y mantenerlos a salvo. Los criterios ayudan a garantizar que los investigadores puedan responder las preguntas que planean estudiar.

El proceso del ensayo clínico depende del tipo de ensayo que se esté realizando (Ver: ¿Cuáles son los diferentes tipos de ensayos clínicos?) El equipo del ensayo clínico incluye médicos y enfermeras, así como trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. Verifican la salud del participante al comienzo de la prueba, dan instrucciones específicas para participar en la prueba, supervisan atentamente al participante durante la prueba y se mantienen en contacto una vez que finaliza la prueba.

Algunos ensayos clínicos implican más pruebas y visitas al médico de las que normalmente tendría el participante por una enfermedad o afección. Para todo tipo de ensayos, el participante trabaja con un equipo de investigación. La participación en ensayos clínicos es más exitosa cuando se sigue cuidadosamente el protocolo y hay contacto frecuente con el personal de investigación.

El consentimiento informado es el proceso de conocer los hechos clave sobre un ensayo clínico antes de decidir si participar o no. También es un proceso continuo durante todo el estudio para proporcionar información a los participantes. Para ayudar a alguien a decidir si participar o no, los médicos y enfermeras involucrados en el ensayo explican los detalles del estudio. Si el idioma nativo del participante no es el inglés, se puede proporcionar asistencia de traducción. Luego, el equipo de investigación proporciona un documento de consentimiento informado que incluye detalles sobre el estudio, como su propósito, duración, procedimientos requeridos y contactos clave. Los riesgos y beneficios potenciales se explican en el documento de consentimiento informado. El participante decide entonces si firma o no el documento. El consentimiento informado no es un contrato y el participante puede retirarse del ensayo en cualquier momento.

Los ensayos clínicos que están bien diseñados y bien ejecutados son el mejor enfoque para que los participantes elegibles:

• Desempeñar un papel activo en el cuidado de su propia salud.
• Obtenga acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que estén ampliamente disponibles.
• Obtenga atención médica experta en los principales centros de atención médica durante el ensayo.
• Ayude a otros contribuyendo a la investigación médica.

Sin embargo, existen riesgos para los ensayos clínicos:

• Puede haber efectos secundarios desagradables, graves o incluso potencialmente mortales con el tratamiento experimental.
• El tratamiento experimental puede no ser efectivo para el participante.
• El protocolo puede requerir más de su tiempo y atención que un tratamiento sin protocolo, incluidos viajes al sitio de estudio, más tratamientos, estadías en el hospital o requisitos de dosis complejas.

Los efectos secundarios son cualquier acción o efecto no deseado del fármaco o tratamiento experimental. Los efectos negativos o adversos pueden incluir dolor de cabeza, náuseas, pérdida de cabello, irritación de la piel u otros problemas físicos. Los tratamientos experimentales deben evaluarse en cuanto a los efectos secundarios inmediatos y a largo plazo.

Los códigos éticos y legales que rigen la práctica médica también se aplican a los ensayos clínicos. Además, la mayoría de las investigaciones clínicas están reguladas por el gobierno federal con salvaguardas integradas para proteger a los participantes. El ensayo sigue un protocolo cuidadosamente controlado, un plan de estudio que detalla lo que harán los investigadores en el estudio. A medida que avanza un ensayo clínico, los investigadores informan los resultados del ensayo en reuniones científicas, revistas médicas y varias agencias gubernamentales. Los nombres de los participantes individuales permanecerán en secreto y no se mencionarán en estos informes (consulte Confidencialidad con respecto a los participantes del ensayo).

Las personas deben saber tanto como sea posible sobre el ensayo clínico y sentirse cómodas para hacer preguntas a los miembros del equipo de atención médica sobre el mismo, la atención que se espera durante un ensayo y el costo del ensayo. Las siguientes preguntas pueden ser útiles para que el participante las discuta con el equipo de atención médica. Algunas de las respuestas a estas preguntas se encuentran en el documento de consentimiento informado.

• ¿Cuál es el propósito del estudio?
• ¿Quién va a estar en el estudio?
• ¿Por qué los investigadores creen que el tratamiento experimental que se está probando puede ser efectivo?
• ¿Se ha probado antes?
• ¿Qué tipos de pruebas y tratamientos experimentales están involucrados?
• ¿Cómo se comparan los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios del estudio con mi tratamiento actual?
• ¿Cómo podría esta prueba afectar mi vida diaria?
• ¿Cuánto durará el juicio?
• ¿Será necesaria la hospitalización?
• ¿Quién pagará el tratamiento experimental?
• ¿Me reembolsarán otros gastos?
• ¿Qué tipo de atención de seguimiento a largo plazo forma parte de este estudio?
• ¿Cómo sabré que el tratamiento experimental está funcionando?
• ¿Se me proporcionarán los resultados de los ensayos?
• ¿Quién estará a cargo de mi cuidado?

Planifique con anticipación y escriba posibles preguntas para hacer. Pídele a un amigo o familiar que te acompañe para que te apoye y escuche las respuestas a las preguntas. Traiga una grabadora para grabar la discusión y reproducirla más tarde. Cada ensayo clínico en los Estados Unidos debe ser aprobado y supervisado por una Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) para garantizar que los riesgos sean lo más bajos posible y que los beneficios potenciales valgan la pena. Un IRB es un comité independiente de médicos, estadísticos, defensores de la comunidad y otros que garantizan que un ensayo clínico sea ético y que se protejan los derechos de los participantes del estudio. Todas las instituciones que realizan o apoyan investigaciones biomédicas que involucran a personas deben, por regulación federal, tener un IRB que inicialmente aprueba y revisa periódicamente la investigación.

Sí. La mayoría de los ensayos clínicos brindan tratamientos a corto plazo relacionados con una enfermedad o afección designada, pero no brindan atención médica primaria extendida o completa. Además, al hacer que el proveedor de atención médica trabaje con el equipo de investigación, el participante puede asegurarse de que otros medicamentos o tratamientos no entren en conflicto con el protocolo.

Sí. Un participante puede abandonar un ensayo clínico en cualquier momento. Al retirarse del ensayo, el participante debe informar al equipo de investigación sobre ello y las razones para abandonar el estudio.

Las ideas para los ensayos clínicos generalmente provienen de los investigadores. Después de que los investigadores prueben nuevas terapias o procedimientos en el laboratorio y en estudios con animales, los tratamientos experimentales con los resultados de laboratorio más prometedores pasan a los ensayos clínicos. Durante un ensayo, se obtiene más y más información sobre un tratamiento experimental, sus riesgos y qué tan bien puede funcionar o no.

Los ensayos clínicos están patrocinados o financiados por una variedad de organizaciones o individuos como médicos, instituciones médicas, fundaciones, grupos de voluntarios y compañías farmacéuticas, además de agencias federales como los Institutos Nacionales de Salud (NIH), el Departamento de Defensa (DOD ) y el Departamento de Asuntos de Veteranos (VA). Los ensayos pueden llevarse a cabo en una variedad de lugares, como hospitales, universidades, consultorios médicos o clínicas comunitarias.

Un protocolo es un plan de estudio en el que se basan todos los ensayos clínicos. El plan está cuidadosamente diseñado para salvaguardar la salud de los participantes y responder preguntas específicas de investigación. Un protocolo describe qué tipos de personas pueden participar en el ensayo.; el calendario de pruebas, procedimientos, medicamentos y dosis; y la duración del estudio. Durante un ensayo clínico, el personal de investigación ve regularmente a los participantes que siguen un protocolo para monitorear su salud y determinar la seguridad y eficacia de su tratamiento.

Un placebo es una píldora, líquido o polvo inactivo que no tiene valor de tratamiento. En los ensayos clínicos, los tratamientos experimentales a menudo se comparan con placebos para evaluar la eficacia del tratamiento experimental. En algunos estudios, los participantes del grupo de control recibirán un placebo en lugar de un fármaco activo o un tratamiento experimental.

Un control es el estándar por el cual se evalúan las observaciones experimentales. En muchos ensayos clínicos, a un grupo de pacientes se le administrará un fármaco o tratamiento experimental, mientras que al grupo de control se le administrará un tratamiento estándar para la enfermedad o un placebo.

• Ensayos de tratamiento probar tratamientos experimentales, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques para la cirugía o la radioterapia.
• Ensayos de prevención buscar mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o para evitar que la enfermedad regrese. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vacunas, vitaminas, minerales o cambios en el estilo de vida.
• Ensayos de diagnóstico se llevan a cabo para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o condición en particular.
• Ensayos de detección prueba la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
• Ensayos de calidad de vida (o ensayos de atención de apoyo) exploran formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.

Los ensayos clínicos se llevan a cabo en fases. Los ensayos en cada fase tienen un propósito diferente y ayudan a los científicos a responder diferentes preguntas:

• En ensayos de Fase I, los investigadores prueban un fármaco o tratamiento experimental en un pequeño grupo de personas (20-80) por primera vez para evaluar su seguridad, determinar un rango de dosis seguro e identificar los efectos secundarios.
• En ensayos de fase II, el fármaco o tratamiento experimental del estudio se administra a un grupo más grande de personas (100-300) para ver si es eficaz y evaluar más a fondo su seguridad.
• En ensayos de fase III, el fármaco o tratamiento experimental del estudio se administra a grandes grupos de personas (1,000-3,000) para confirmar su eficacia, controlar los efectos secundarios, compararlo con tratamientos de uso común y recopilar información que permita utilizar el fármaco o tratamiento experimental de forma segura.
• En ensayos de fase IV, los estudios posteriores a la comercialización delinean información adicional, incluidos los riesgos, los beneficios y el uso óptimo del medicamento.